Aficamten 详解：下一代小分子抑制剂
文章目录
1：什么是Aficamten？
2：它的作用是什么？
插播：什么是梗阻型？
3：它的原理是什么？
4：对人效果如何？结合文献来看看
5、对猫效果如何？结合文献来看看
6：与马瓦卡坦有什么区别？
7：个人观点
8：本文提及的简写对照
1、什么是Aficamten？
代称：阿飞卡坦、实验室代号为 CK-274。
概述：Aficamten是一种心肌肌球蛋白抑制剂，是马瓦卡坦（正式名称：玛伐凯泰 ）的「同类药物」，它比马瓦半衰期更短、临床验证更安全，因此被视为是第二代小分子抑制剂，更适用于心脏病的慢性管理。
药物类型：人药
研发公司：美国Cytokinetics公司主导研发，这是一家总部位于美国加州南旧金山的生物制药公司，成立于1997年，由四位肌肉生物学领域研究者创立，致力于研发肌肉激活剂和抑制剂，以改善心血管和神经肌肉疾病患者的生活质量。
是否上市：暂未上市
FDA 和国家药品监督管理局已经分别授予 aficamten 用于治疗 症状性梗阻性肥厚型心肌病的突破性治疗药物认定。
科普插播：什么是突破性治疗药物认定（Breakthrough Therapy）？最早是美国食品药品监督管理局（FDA）的一项加速审评机制，旨在加快治疗严重或危及生命的疾病的新药上市过程。中国食药监也于2020年推出了类似机制。
美国上市进展：已完成三期临床，还未获批上市，有消息称将于2025年9月获FDA批准上市。最终决策日期将在2025 年 12 月 26 日之前。
中国上市进展：已完成三期临床2024年10月，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已正式受理aficamten片用于治疗oHCM的新药上市申请并将其纳入优先审评品种。2025年4月25日，赛诺菲发布了Aficamten招聘信息，推测上市进展顺利。
2、它的作用是什么？
Aficamten 目前已有明确文献支撑且已提交申报的对症全部是针对：梗阻型肥厚性心肌病（oHCM），主要用于改善左心室流出道的梗阻。
1、显著改善 OHCM 患者的左室流出道压差（LVOT gradient）。
Aficamten 可快速、可逆地降低有症状梗阻型肥厚型心肌病（OHCM）患者的静息及运动后 LVOT 梯度。
- REDWOOD-HCM 研究（二期）显示，80%以上患者在服药后达到了显著降低 LVOT 梯度的标准。
- SEQUOIA-HCM（三期）进一步证实，治疗 24 周后，LVOT 梯度中位下降 63 mmHg（vs 安慰剂 15 mmHg）。
2、提高运动耐受能力（pVO₂ 改善）。
Aficamten 可有效提升运动耐受能力，具体体验为最大摄氧量（peak VO₂）的增加。这对于改善生活质量是有益的。
- SEQUOIA-HCM 三期研究中，Aficamten 组 peak VO₂ 提升显著优于安慰剂组，平均提升约 1.7 mL/kg/min。
此外，Aficamten也正在进行针对非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）II期临床（ACACIA-HCM） ，目前结果尚未公布。
Cytokinetics 研发执行副总裁 Fady I. Malik 博士在2023年9月的新闻发言会上表示：“此实验建立在 梗阻型实验 REDWOOD-HCM 第四组鼓舞人心的基础上 —— 我们观察到 Aficamten 可显著改善非梗阻型 HCM 患者的心衰症状和心脏生物标志物。期待通过 ACACIA-HCM 进一步验证 aficamten 对症状、生活质量、运动能力、心功能分级、心脏结构和功能及心血管结局的影响。”
插播：什么是梗阻型？
很多新确诊HCM家长不知道，心肌肥厚可能是均匀的，也可能有些地方厚、有些地方正常。梗阻型通常是左心室流出道处有肥厚，导致流向主动脉的血液更难通过，并由此产生压力差 —— 可通过心超影响、心超上LVOT、主动脉流速结合判断是否是梗阻型（当然靠谱的医生会告诉你是否梗阻）。
梗阻意味着心脏必须更努力地工作才能推动血液进入全身，心脏工作负担大，更容易出现 sam（二尖瓣向前运动）、运动不耐受、心衰、猝死等等情况。
《中国成人肥厚性心肌病诊断与治疗指南》梗阻准确定义：肥厚心肌突入左心室腔，造成血流通道阻塞，并且在其上下方产生了左心室流出道压力差。
3、Aficamten的治疗原理是什么？
心肌肌球蛋白抑制剂是一类比较新的药物，目前已上市的药物只有 mavacamten（马瓦卡坦），国内2024年6月才批准上线。
Aficamten在分类上也属于抑制剂，能够直接与心肌肌球蛋白的特异变构结合位点结合，降低心肌收缩力，阻止肌球蛋白进入收缩状态。通过减少每个心动周期中活性肌球蛋白产力横桥的数量， 从而抑制 HCM 心肌过度收缩。
核心逻辑在于：HCM普遍存在肌节过度收缩→血液流速快→压差、梗阻→心肌代偿性变厚，改善过度收缩，梗阻自然也就跟着改善了。此类药物的危险之处也在于如果过量降低收缩，造成心脏泵血不足，引发心衰。
插播：什么是肌球蛋白？
如果我们将心肌拆解到最小一级，那么正是肌动蛋白、肌球蛋白的「滑动」带来了心肌的收缩、舒张，这是肌丝滑动理论（Sliding Filament Theory），也是目前最主流的解释横纹肌（心肌也是横纹肌）运动的理论。
如果图文版本很难想象的话，可以查看这个3D演示版本（有中文）。
4、效果如何？结合文献来看看
药物上市通常都需要进三期临床，从小规模到大规模。
一期临床，一般用于评估药物的安全性、耐受性和剂量范围，通常在少量健康志愿者中进行；二期临床，一般在小规模患者中进行，用于检测疗效与最佳剂量；三期临床一般在大规模患者（多地点甚至跨国）中验证疗效与安全性，为上市申请提供关键证据。
根据其官网公开信息，与Aficamten上市相关的几个关键临床如下：
| 试验名称 | 阶段 | 适应症/对象 | 样本量 | 是否完成 | 完成/公布时间 | 主要结论 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 猫模型实验 | 动物实验 | 缅因猫（MYBPC3突变，oHCM） | 8 只 + 5 只 | ✅ 是 | 2022 | 显著降低 LVOT、FS%，改善舒张功能；高剂量或影响右室功能，需优化剂量 |
| REDWOOD-HCM | II期 | oHCM | 队列一二28人；队列三13人；队列四41人 | ✅ 是 | 2021–2022 | 显著降低 LVOT 梯度，NT-proBNP 下降，LVEF 可逆下降，安全性良好 |
| SEQUOIA-HCM | III期 | oHCM | 282（CMR亚组 50） | ✅ 是 | 2024（NEJM 发表） | pVO₂ 显著提升，NYHA/KCCQ 提高，NT-proBNP 显著下降，安全性良好 |
| MAPLE-HCM | III期 | oHCM（与美托洛尔比较效果） | 175 | ✅ 是 | 2025.5.13 公布顶线结果 | aficamten在提升运动能力上优于美托洛尔，且安全性更佳 |
| FOREST-HCM | 开放实验 | REDWOOD/SEQUOIA患者长期跟踪 | 142（36 周分析） | 🔄 进行中 | 2023（ACC 会议中期数据） | 长期使用可持续改善 LVOT 梯度、生物标志物，LVEF 安全性可接受 |
| ACACIA-HCM | III期 | 非梗阻型 HCM（nHCM） | 计划约 400 人 | 🔄 进行中 | 预计 2025–2026 | 在研，尚未公布数据 |
官方给出的开发计划可参考：
下面详细介绍每期临床的实验目标及结果：
REDWOOD-HCM（Randomized Evaluation of Dosing With CK-274 in Obstructive Outflow Disease in HCM）
实验时间：2020年1月31日 至 2021年5月25日 状态：✅已完成
实验结果概述：此次2期共发表了3篇相关文献，实验发现Aficamten能够有效改善左心室流出道的梗阻，相对比较安全，即使出现了射血分数下降停药后也能快速恢复。
| 研究目的 | 评估 Aficamten 的安全性和耐受性 |
| 主要终点 | 1、观察治疗 10 周期间，静息与 Valsalva 动作后左心室流出道（LVOT）压差的变化； 2、评估左心射血分数（LVEF）、NT-proBNP、超敏肌钙蛋白（hs-TnI）、纽约心功能分级（NYHA）的变化； 3、记录达到完全血流动力学应答的患者比例（定义为静息 LVOT<30 mmHg 且 Valsalva <50 mmHg） |
| 研究设计 | 多中心、随机、双盲、安慰剂对照，治疗周期 10 周 |
| 分组 |
队列 1&2：28 名症状性梗阻型 HCM 患者，背景药物不含异丙吡胺 队列 3：13 名症状性梗阻型 HCM 患者，背景药物含异丙吡胺 队列 4：41 名非梗阻型 HCM 患者 |
| 实验结果 |
1、血流动力学改善：经 10 周治疗后，aficamten 显著降低了 LVOT 压差。完全应答率：Cohort 1：79%，Cohort 2：93%，安慰剂组仅 8%。 2、心功能改善：NYHA 分级改善 ≥1 级的患者安慰剂组：31%，Cohort 1：43%，Cohort 2：64%。 3、生物标志物改善：NT-proBNP 水平下降 62%，具有统计学意义（P<0.001）；hs-TnI 相较安慰剂下降 18%-26%，但未达统计显著（P>0.05）。 4、LVEF 轻度下降但可逆：Cohort 1：下降约 7.2%，Cohort 2：下降约 11.7%；有 2 位患者 LVEF <50%，均在减药或停药后恢复正常。 5、安全性良好：无因不良事件而停药；治疗相关严重不良事件（SAE）为 0；不良事件发生率与安慰剂相当，多为轻中度，未观察到房颤或 QT 间期延长。 |
| 发表文献 |
1、Maron, Martin S., et al. "Phase 2 Study of Aficamten in Patients With Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy." Journal of the American College of Cardiology, vol. 81, no. 1, 2023, pp. 34–45. 2、Masri, Ahmad, et al. "Efficacy and Safety of Aficamten in Symptomatic Nonobstructive Hypertrophic Cardiomyopathy: Results From the REDWOOD-HCM Trial, Cohort 4." Journal of Cardiac Failure, vol. 30, no. 11, 2024, pp. 1439–1448. 3、Owens, Anjali T., et al. "Aficamten for Drug-Refractory Severe Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy in Patients Receiving Disopyramide: REDWOOD-HCM Cohort 3." Journal of Cardiac Failure, vol. 29, no. 11, 2023, pp. 1576–1582. |
SEQUOIA-HCM（Safety, Efficacy, and Quantitative Understanding of Obstruction Impact of Aficamten in HCM）
实验时间：2022 年 2 月 1 日 – 2023 年 5 月 15 日 状态：✅已完成
实验结果概述：此次3期共发表了3 篇相关文献（下方文献链接中有一篇是实验设计，无结论），实验发现Aficamten在多国、更大人群范围内，仍然有不错的效果，可以改善梗阻、提高运动耐受力，同时能够改善心脏厚度、心房体积、压力等指标，且无严重不良反应，比较安全。
| 研究目的 | 评估 aficamten 是否能改善有症状性梗阻型 HCM 患者的运动能力、症状、心脏结构以及药物的安全性。 |
| 主要终点 | 第 24 周时峰值摄氧量（pVO₂）相较基线的变化（心肺运动试验 CPET 测得）。 |
| 次要终点 |
1、NYHA 分级改善（≥1 级）、KCCQ 评分变化； 2、Valsalva 后 LVOT 梯度下降、达标率（<30 mmHg）； 3、NT-proBNP、hs-cTnI 等生物标志物变化； 4、CMR 结构指标变化（LVMI、LAVI、壁厚等）； 5、安全性（LVEF 下降、房颤、AE 发生率）。 |
| 研究设计 | III 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照；治疗 24 周，含剂量滴定（8 周）、维持（16 周）和洗脱期（4 周）；根据 LVEF 与 LVOT 梯度动态调整剂量（5–20 mg）。 |
| 分组 | 总 282 人，aficamten 组 142 人，安慰剂组 140 人；CMR 亚组 50 人。 |
| 实验结果 |
1、pVO₂ 增加 1.8 ml/kg/min，显著优于安慰剂（P<0.001）； 2、NYHA 改善率 58.5% vs. 24.3%，KCCQ 得分改善 11 vs. 5； 3、Valsalva 后 LVOT-G 降低 47.6 mmHg，49.3% 患者达 <30 mmHg； 4、NT-proBNP 下降约 80%，安全性良好，LVEF 降至 <50% 的 5 例患者均可逆，未见严重心血管事件； 5、CMR 显示 LVMI、LAVI、壁厚显著下降，但 LGE 和 ECV 无显著变化。 |
| 发表文献 |
1、Masri, A. et al. "Aficamten for Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy." New England Journal of Medicine, 2024. 2、Masri, A. et al. "SEQUOIA-HCM CMR Substudy." Journal of the American College of Cardiology, 2024. 3、Coats, C. J. et al. "Dosing and Safety of Aficamten in SEQUOIA-HCM." Journal of the American Heart Association, 2024. 4、SEQUOIA-HCM Trial Design and Baseline Characteristics. JACC: Heart Failure, 2023. |
MAPLE-HCM (Metoprolol vs Aficamten in Patients with LVOT Obstruction on Exercise Capacity in HCM)
实验时间：2022 年 2 月 1 日 – 2023 年 5 月 15 日 状态：✅已完成
实验结果概述：MAPLE-HCM 是一项III 期、多中心、随机、双盲、阳性对照临床试验，研究目的是比较 aficamten 与美托洛尔（metoprolol）在有症状的梗阻型肥厚型心肌病（oHCM）患者中的疗效。目前暂未发表结果，但在2025年5月13日的官方新闻中表示：
MAPLE-HCM 达成其主要终点：与 美托洛尔相比，aficamten 在第 24 周时显著提高了峰值摄氧量（pVO₂），差异具有统计学意义。Aficamten 的安全性与耐受性良好，优于美托洛尔。
Cytokinetics 研发执行副总裁 Fady I. Malik 博士表示：
这是首次有证据表明，aficamten 可作为单药治疗使用，显著改善 oHCM 患者的临床表现。期待在医学会议上完整展示试验结果。”
FOREST-HCM(Follow-Up, Open-Label, Research Evaluation of Sustained Treatment with Aficamten in HCM)
实验时间：2021年~2028年 状态：进行中
实验结果概述：FOREST-HCM 是一项开放标签延长期临床试验，纳入完成 REDWOOD-HCM 或 SEQUOIA-HCM 的患者，旨在评估 aficamten 的长期安全性与持续疗效。目前分析时点为 36 周与 48 周（持续延长中）。
| 研究目的 | 评估 aficamten 在肥厚型心肌病（HCM）患者中长期使用的安全性、耐受性及持续疗效。 |
| 主要关注 | 静息与 Valsalva 后 LVOT 梯度、NYHA 分级、NT-proBNP 水平、LVEF 变化、是否仍符合 SRT 指征。 |
| 研究设计 | 开放标签、延长期研究；纳入完成 REDWOOD-HCM 或 SEQUOIA-HCM 的患者；起始剂量 5 mg，依据 LVEF 与 LVOT-G 滴定至 10–20 mg；目前已观察至 36–48 周，持续延长中。 |
| 分组 | 截至中期分析，共纳入 45 名 oHCM 患者，均为前期试验完成者。 |
| 实验结果 |
1、Valsalva 后 LVOT 梯度平均下降 47 mmHg（P<0.0001）； 2、88% 患者 NYHA 分级改善 ≥1 级，0% 恶化； 3、NT-proBNP 从 651 pg/mL 降至 111 pg/mL，降幅约 70%； 4、无 LVEF <50%，平均下降约 5%，安全性良好； 5、42% 患者原符合 SRT 指征，在 48 周后全部不再符合，提示可逆性明显。 |
| 发表文献 |
1、Sharpe, V. A., et al. "Safety and efficacy of aficamten in patients with symptomatic hypertrophic cardiomyopathy: A 36‐week analysis from FOREST‐HCM." J Vet Intern Med, 2024. 2、Cytokinetics. "FOREST-HCM Poster Presented at ACC 2023." |
其它正在进展的临床
此外，Aficamten还有三个重要但未完成或未公布结果的临床：
- ACACIA-HCM：非梗阻型 HCM（nHCM）III 期临床，2023年9月官宣开始，官网显示已完成，但未公开发表结果。
- CEDAR-HCM：儿科 oHCM 患者临床研究，2024年5月官宣开始，进行中。
5、效果如何？Aficamten的猫临床
跟很多药物一样，Aficamten最终是要开发成人药的，因此会在一期临床之前去做动物实验，以验证其效果。猫HCM跟人HCM相似度很高，因此有了这么两次以HCM猫为实验对象的研究。
总的来说，Aficamten对于改善HCM左心室流出道梗阻有明显效果。
实验一：
| 研究名称 |
aficamten 单剂量对猫肥厚型心肌病模型心脏收缩功能的药代与药效影响 Pharmacokinetics of a Single Dose of Aficamten (CK‐274) on Cardiac Contractility in a Feline HCM Model |
| 研究目的 | 研究 aficamten 单剂量（2 mg/kg）在 HCM 猫模型中的药代动力学与收缩功能影响。 |
| 研究设计 | 随机、交叉、安慰剂对照试验；5 只 A31P MYBPC3 缅因猫，比较 aficamten 与安慰剂在 0–48 小时内对心功能与血药浓度的影响。 |
| 主要终点 | LVFS%（左心室缩短分数）、LVIDs（左心室收缩末内径）、IVRT（等容舒张时间）、TAPSE（三尖瓣环收缩期位移）、心率变化及血浆 aficamten 浓度。 |
| 实验结果 |
1、显著降低 FS% 和 IVRT，提示收缩抑制与舒张改善； 2、LVIDs 增大，心率升高，出现反射性心动过速； 3、TAPSE 降低提示右室功能受影响，剂量或偏高； 4、建议未来研究采用更低剂量以优化疗效与安全性。 |
| 实验时间 | 2021 年 12 月至 2022 年 3 月，在美国北卡罗来纳州立大学兽医学院完成。 |
| 发表信息 | Sharpe AN, Oldach MS, Kaplan JL, Rivas V, Kovacs SL, Hwee DT, Morgan BP, Malik FI, Harris SP, Stern JA. Pharmacokinetics of a single dose of Aficamten (CK-274) on cardiac contractility in a A31P MYBPC3 hypertrophic cardiomyopathy cat model. J Vet Pharmacol Ther. 2023 Jan;46(1):52-61. doi: 10.1111/jvp.13103. Epub 2022 Nov 16. PMID: 36382714; PMCID: PMC10099566. |
实验二：
| 研究名称 |
aficamten 对猫肥厚型心肌病模型心脏收缩力的影响 Effects of Aficamten on Cardiac Contractility in a Feline Translational Model of Hypertrophic Cardiomyopathy |
| 研究目的 | 评估 aficamten 在不同剂量（0.3 和 1 mg/kg）下对肥厚型心肌病猫模型心脏收缩力与流出道压差的影响。 |
| 研究设计 | 前瞻性、随机、对照、交叉设计；8 只患有 MYBPC3 突变的 oHCM 缅因猫，分别接受安慰剂、0.3 和 1 mg/kg aficamten 治疗，观察 48 小时内心功能变化。 |
| 主要终点 | LVOT 梯度（左心室流出道压力梯度）、FS%（左心室缩短分数）、LVIDs（左心室收缩末内径）、心率及 IVRT（等容舒张时间）等超声心动图指标。 |
| 实验结果 |
1、两剂量均可显著降低 LVOT 梯度，改善左心室动力学； 2、1 mg/kg 明显降低 FS%，提示有效调节收缩力； 3、未观察到严重不良事件，心率稳定，安全性良好。 |
| 实验时间 | 2022 年 5 月至 2022 年 9 月，在美国北卡罗来纳州立大学兽医学院完成。 |
| 发表信息 | Sharpe AN, Oldach MS, Rivas VN, Kaplan JL, Walker AL, Kovacs SL, Hwee DT, Cremin P, Morgan BP, Malik FI, Harris SP, Stern JA. Effects of Aficamten on cardiac contractility in a feline translational model of hypertrophic cardiomyopathy. Sci Rep. 2023 Jan 2;13(1):32. doi: 10.1038/s41598-022-26630-z. PMID: 36593243; PMCID: PMC9807554. |
6、与mavacamten（马瓦卡坦）有什么区别？
众所周知，马瓦卡坦是第一款小分子抑制剂类的药物。如果使用不当，可能会加速造成心衰，因此海外对于此药的管控很强 —— 有一个专门的REMS评估计划，即只有采用计划规定的方式进行评估、沟通的医生、药房、患者，才能使用这个药。
因此Aficamten最为人所看好的地方就是：它比mavacamten更安全，更不容易发生不良事件。
Aficamten人体内的清除率为 2. 1 mL(/ min·kg)，半衰期为 2. 8 d，能够 满足每日给药 1 次，2 周内达到稳定血药浓度的要求。通过超声心动图实验中半数抑制浓度(IC50)/10% 抑 制浓度(IC10)比值来确定治疗窗，当 IC50/IC10 比值越 大，则治疗窗越大，aficamten 的 IC10 为 0. 8 μmol/L， IC10 为 7. 9 μmol/L，比值为 9. 9，远高于 mavacamten 的 2. 8。
做了一个表，这样对比更为清晰：
| 项目 | Aficamten | Mavacamten |
|---|---|---|
| 研发公司 | Cytokinetics | MyoKardia（后被 BMS 收购） |
| 靶点机制 | 心肌肌球蛋白抑制剂 | 心肌肌球蛋白抑制剂 |
| 作用特征 | 抑制肌动-肌球蛋白交联，反应更可控、剂量反应更平缓 | 抑制强力状态转换，作用更陡峭，调控难度较高 |
| 起效速度 | 起效更快，2 周内可观测心功能变化 | 起效稍慢，约 4 周后首次评估是否起效 （来源） |
| 半衰期 | 约 3 天（短），利于调整和撤药 | 约 7 天（长），药物残留更久 |
| 剂量调控 | 更易滴定，每 2 周可根据心超调整剂量（5–20 mg） | 滴定不易，需每 4 周心超评估 LVEF 后决定是否调整 |
| 心衰风险 | LVEF 下降轻微可逆，安全性好 | 易发生明显 LVEF 下降，部分患者需停药 |
| 房颤/低血压风险 | 未见显著增加，整体耐受性好 | 有房颤与低血压报道，QT 延长需警惕 |
| 临床适应症 | oHCM（III 期完成）、nHCM、儿科、HFpEF（在研） | 仅 oHCM（FDA/NMPA 已批准） |
| 药物相互作用 | CYP3A4 代谢，交互风险低 | CYP2C19 和 CYP3A4，代谢路径复杂 |
| 每日服药频次 | 每日一次（QD） | 每日一次（QD） |
| 标签/监管要求 | 无 REMS 要求，可由医生灵活调整 | 必须注册 REMS，处方和续药需按月心超配合 |
| 动物研究 | 已完成猫 HCM 实验，适用于宠物模型开发 | 暂无动物研究，仅限人用 |
| 商业前景 | 可用于多种 HCM 类型，长期管理潜力大 | 已上市但监管复杂，推广门槛较高 |
科普插播：什么是滴定？
原本是化学实验中逐步加入溶液以观察反应的过程。在医学中，“滴定”指的是医生根据患者的反应，逐步调整药物剂量，以达到最佳疗效又避免副作用。不是一开始就确定剂量，而是从低剂量开始，边用边观察，边调节。比如治疗肥厚型心肌病（HCM）的药物 aficamten，就需要根据心脏超声结果，每隔几周“滴定”一次剂量，确保药效达标且心功能稳定。简单来说，滴定就是“试着找最合适你的用药量”。
另外，两者虽然都是心肌球蛋白抑制剂，但再往下研究的话，靶点还是存在一些区别，由于我不太具备理解这种生化知识的能力，所以就直接给出官方资料好了：
7、个人观点
由于某些医生（违背客观事实）的大力宣传，国内很多猫家长都知道、使用过mavacamten（马瓦卡坦），其中能够从中获益、真的改善病情的猫占比并不高，就我个人的见闻来说不到30% —— 我想说这是一款非常高风险的药物，使用不当会造成严重的问题，且长期效果如何无法保证。
我个人不赞成以下猫咪使用mavacamten：非梗阻、C/D期、心房未扩张。
之所以如此详实的调查Aficamten，一方面是因为它预计将在明年上市，早点调查出来可能会成为很多家长的盼头，治病真的很需要盼头；另一方面是希望那些考虑使用mavacamten的家长，如果不是特别急，那就缓一缓。
作为同类型的药物，Aficamten目前在安全性上是比马瓦要好很多的，且做过2次猫临床对剂量安全有所验证。
8、简写对照
| 缩写 | 英文全称 | 中文解释 |
|---|---|---|
| LVOT-G | Left Ventricular Outflow Tract Gradient | 左心室流出道压力梯度 |
| AO Vmax | Aortic Valve Maximum Velocity | 主动脉瓣最大流速 |
| MR | Mitral Regurgitation | 二尖瓣反流 |
| TR | Tricuspid Regurgitation | 三尖瓣反流 |
| PA Vmax | Pulmonary Artery Maximum Velocity | 肺动脉最大流速 |
| EF% | Ejection Fraction | 射血分数 |
| FS% | Fractional Shortening | 缩短分数 |
| LVIDd | Left Ventricular Internal Diameter in Diastole | 舒张期左心室内径 |
| LVIDs | Left Ventricular Internal Diameter in Systole | 收缩期左心室内径 |
| IVS | Interventricular Septum | 室间隔厚度 |
| LVPW | Left Ventricular Posterior Wall | 左心室后壁厚度 |
| LA | Left Atrium | 左心房 |
| LA/Ao | Left Atrium / Aortic Root Ratio | 左房/主动脉根部比值 |
| TAPSE | Tricuspid Annular Plane Systolic Excursion | 三尖瓣环收缩期位移 |
| IVRT | Isovolumic Relaxation Time | 等容舒张时间 |
| E/A | Early / Atrial Diastolic Flow Ratio | 舒张早期/心房收缩血流比值 |
| E/e' | Mitral Inflow E Velocity / Tissue Doppler e' | E 波与 e' 波比值 |
| HR | Heart Rate | 心率 |
| pVO₂ | Peak Oxygen Uptake | 最大摄氧量 |
| KCCQ | Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire | 堪萨斯心肌病问卷评分 |
| NT-proBNP | N-terminal pro–B-type Natriuretic Peptide | 一种心脏标志物 |
| hs-cTnI | High-sensitivity Cardiac Troponin I | 超敏肌钙蛋白 I |
| LVEF | Left Ventricular Ejection Fraction | 左心室射血分数 |
| CMR | Cardiac Magnetic Resonance Imaging | 心脏磁共振成像 |
| LVMI | Left Ventricular Mass Index | 左心室质量指数 |
| LAVI | Left Atrial Volume Index | 左心房容积指数 |
| REMS | Risk Evaluation and Mitigation Strategy | 风险评估与缓解策略（药物监管制度） |
更多地方看科普，可关注 🔽
为了让更多人看到科普，当然社交媒体也是要有的。目前主要出没于小红书、公众号两个平台，欢迎关注。
小红书：小鸭小咩
微信公众号：
